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Spinale Muskelatrophie (SMA) oder spinaler Muskelschwund ist eine vererbte Muskelkrankheit, die in der Regel schon im Kindesalter auftritt. Bei der SMA-Krankheit ist die Muskelkontrolle beeinträchtigt. Sie ist die häufigste genetisch bedingte Ursache für den Tod von Säuglingen: Etwa 600 Kinder in Europa werden jedes Jahr mit SMA geboren, einer seltenen Krankheit, die die Muskelfunktion, einschließlich Atmung, Schlucken und Bewegung, beeinträchtigt.

Die schwerste Form der SMA, Typ 1, betrifft etwa die Hälfte der betroffenen Kinder: Die ersten Anzeichen sind bei der Geburt oder in den ersten Monaten nach der Geburt sichtbar. Die Forschung hat große Fortschritte gemacht. Vor allem das Gentherapeutikum Zolgensma hat bei der Behandlung von SMA wichtige Ergebnisse gezeigt. Es ist das teuerste Medikament der Welt: die Behandlung kostet mehr als 2 Millionen Euro.

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